著名FDA小组的第三名成员因批准Biogen的阿尔茨海默氏症药物而辞职

CNBC · 企业 · 06月11日
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关键要点

  • CNBC获悉,美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration ,简称FDA)的一个重要咨询小组的第三名成员已经辞职,原因是该机构批准生物制药公司(Biogen)新的阿尔茨海默病药物的有争议的决定。
  • 哈佛大学医学院(Harvard Medical School)医学教授阿隆 ·凯瑟海姆博士(Kesselheim)说,根据CNBC获得的辞职信,该机构对Biogen的决定"可能是美国近代史上最糟糕的药物审批决定" 。

CNBC获悉,美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration ,简称FDA)的一个重要咨询小组的第三名成员已经辞职,原因是该机构批准生物制药公司(Biogen)新的阿尔茨海默病药物的有争议的决定。

哈佛大学医学院(Harvard Medical School)医学教授阿隆 ·凯瑟海姆博士(Kesselheim)说,根据CNBC获得的辞职信,该机构对Biogen的决定"可能是美国近代史上最糟糕的药物审批决定" 。

他在FDA周边和中枢神经系统咨询委员会辞职时写道: "在最后一刻, FDA将审查转向加速审批途径,其前提是,该药物对大脑淀粉样蛋白的影响可能会帮助阿尔茨海默病患者。 "

他写道,他"清楚"的是,原子能机构"目前无法将委员会的科学建议充分纳入其核准决定" 。

他说: "这将损害这些患者的护理,公众对FDA的信任,对有益的治疗创新的追求,以及医疗保健系统的可负担性。 "

周一,美国食品药品监督管理局(FDA)批准生物科技公司(Biotech Company)的药物后, Biogen的股价飙升38% ,这是美国监管机构批准的第一种减缓阿尔茨海默病患者认知能力下降的药物,也是近20年来第一种治疗阿尔茨海默病的新药。

Biogen的药物的目标是大脑中一种叫做β -淀粉样蛋白的"粘性"化合物,科学家预计这种化合物在破坏性疾病中起着一定的作用。

FDA在一个名为"加速批准"的项目下批准了该药物,该项目通常用于癌症药物,预计该药物将减缓阿尔茨海默症患者的认知能力下降。 FDA批准了该药物的条件是Biogen进行另一项临床试验。

该机构的决定背离了其独立的外部专家小组的建议。去年秋天,该小组出人意料地拒绝认可该药物,理由是数据不令人信服。当时,该小组还批评该机构的工作人员对数据进行了过于积极的审查。

至少还有两名FDA小组成员因为FDA对该药物的决定而辞职。梅奥诊所神经学家大卫 Knopman博士和华盛顿大学神经学家乔尔 Perlmutter博士也提交了辞职信。

"我对FDA如何对待咨询委员会的意见感到非常失望, "克诺普曼博士告诉路透社(Reuters)。 "我不想再被置于这样的境地。 "

联邦监管机构一直面临来自阿尔茨海默症患者的朋友和家人的巨大压力,他们要求快速获得阿杜卡努单抗,但自2016年显示出希望以来,获得监管批准的道路一直是一个有争议的道路。

2019年3月,生物制药公司(Biogen)在一家独立集团的分析显示该药物不太可能奏效后,停止了该药物的开发。几个月后,该公司宣布将寻求监管部门对该药物的批准,震惊了投资者。

当Biogen在2019年底寻求该药物的批准时,其科学家表示,对一个更大数据集的新分析显示,阿杜卡努单抗"降低了早期阿尔茨海默病患者的临床下降" 。

阿尔茨海默症专家和沃尔街分析师立即表示怀疑,一些人怀疑临床试验数据是否足以证明该药物有效,以及批准是否会让其他公司更难让患者参加自己的药物试验。

一些医生表示,他们不会开阿杜卡努单抗,因为支持该公司应用的混合数据包。

-路透社为这份报告做出了贡献。

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