有一种新的阿尔茨海默氏病药物,那么问题是什么?约翰·霍普金斯大学(JohnsHopkins)的一名医生解释说。

巴尔的摩太阳报 · 企业 · 06月09日
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在对600多万阿尔茨海默病患者的潜在治疗方法进行了多年令人失望的研究之后,美国食品和药物管理局(FDA)周一批准了一种名为阿杜卡努单抗的新药,肯定会引起极大的兴趣。

然而,这种药物遵循了一条不同寻常的监管道路,并没有让一个关键的咨询小组相信它是有效的。

约翰·霍普金斯大学布隆伯格公共卫生学院(Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health)的内科医生兼流行病学和医学教授G · 凯莱布博士(Dr . G .)曾在该委员会任职,并就这种新药与《巴尔的摩太阳报》(Baltimore Sun)进行了交谈。

那么,为什么会有这么多关于这种药物的议论呢?

阿尔茨海默氏症是一种痴呆症,其特点是记忆力丧失、混乱和最终死亡。自2003年以来,没有新药获得批准。 亚历山大说,有必要也有新的治疗方法。

倡导团体已经敦促批准这种疗法,这种疗法可以延缓症状的发生,但不能阻止疾病的进展。

Biogen提供的这张图片显示了阿杜赫姆药物的小瓶和包装。周一,美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)批准了阿杜卡努马布,这是将近20年来首次使用阿杜卡努马布治疗阿尔茨海默病,无视独立顾问的警告,即备受争议的治疗方法尚未被证明有助于减缓脑损伤疾病。(Biogen via AP)(美联社)

阿尔茨海默病协会(Alzheimer ' s Association)主席兼首席执行官哈里 ·约翰斯(Johns)称, Aducanumab的批准是阿尔茨海默病患者及其家人的胜利,并表示这将给患者"更多的时间更好地生活" 。但他说,批准的不是终点,而是"重振科学家和公司抗击这种疾病祸害的能力" 。

研究显示了什么?

位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司生化基因和日本制药公司Eisai公司开发了名为Aduhem的药物,并在早期阿尔茨海默病患者的三个大型临床试验中进行了测试。

研究在2019年停止,因为没有任何益处,但在公司再次查看了其中一项研究的数据后,又恢复了。他们发现,它减少了大脑中一种叫做β -淀粉样蛋白的粘性蛋白质。

亚历山大说,当这种蛋白质积累时,斑块是脑细胞死亡和患者恶化的主要疑点。

这是第一个被证明可以减少斑块的药物。

Biogen首席执行官Michel Vounatsos在一份声明中说: "我们相信这种一流的药物将改变阿尔茨海默病患者的治疗方法,并在未来几年中激发持续的创新。 "

这种药物是如何获得FDA的批准的?

FDA加速批准了该药物,该程序专门用于针对严重或危及生命的疾病的治疗。监管机构称,该程序的依据是,该药物有可能为患者带来好处,监管机构要求这些公司继续研究该药物多年。

FDA药物评估和研究中心(Center for Drug Evaluation and Research)主任帕特里齐亚·卡瓦佐尼(Patrizia Cavazzoni)博士在一份声明中说, "目前可用的疗法只能治疗这种疾病的症状;这种疗法是针对阿尔茨海默病的潜在疾病过程并对其产生影响的第一种疗法。 "

她说,批准将加快患者的治疗速度,同时"促进更多的研究和创新" 。

这个过程有什么不寻常之处?

亚历山大说,一些事情是不寻常的,从试验失败后恢复这种药物,到FDA根据一项研究的数据批准,他称之为"模煳的"证据,表明它可以减少症状。

FDA自己的咨询小组去年秋天建议不予批准。

他说: "在真正意义上,有难以置信的大量需求没有得到满足,对于可能亲身体验过这种疾病的患者及其亲人来说,这是显而易见的紧迫性。 "

"但如果该产品有效的话,还有很大的不确定性, "他说。 "最终, FDA决定批准该产品,不是基于它在改善阿尔茨海默症症状方面的示范性效果,而是基于降低β -淀粉样蛋白水平的能力。 "

现在发生了什么?

这些公司可以开始运送这种药物。通常,如果得到FDA的批准,保险公司将支付治疗费用。通过输液管理的公司将这种治疗的价格定为每年5.6万美元。

该试验只对早期阿尔茨海默症患者进行了药物测试,但FDA没有对标签进行限制,让医生决定由谁开。保险公司还没有表示,他们将支付所有患者的费用,以及最初或每隔一段时间是否需要大脑成像来显示斑块的水平。

亚历山大说,医生和病人将不得不讨论药物的潜在好处和副作用,其中可能包括脑肿胀、头痛和混乱。

"患者和临床医生必须一起导航, "他说。

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