社论:这不是FDA应该如何使用阿尔茨海默氏病药物

洛杉矶时报 · 企业 · 06月09日
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马萨诸塞州剑桥Biogen的一名研究人员正在开发阿杜卡努单抗药物。周一,美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration)批准了这种药物,这是将近20年来治疗阿尔茨海默病的第一种新药,无视独立顾问的警告,即这种治疗尚未被证明有助于减缓脑损伤疾病。

(Biogen via Associated Press)

美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration ,简称FDA)本周批准了一种新型阿尔茨海默病药物,这并不只是犯了一个错误。它把原本应该是客观的、以科学为基础的过程变成了头条框框,给了一种药物更多的证据表明它不起作用,而不是证明它有效的证据。

当然,患者倡导人士渴望看到制药公司Biogen ' s Aducanumab上市,作为一种治疗轻度退化疾病的潜在疗法,到目前为止,这种疾病一直在抵制抗击这种疾病的努力。任何希望,不管多么暗淡,至少在那些看着亲人在死亡之前身心恶化多年的家庭眼中都是这样的。

问题是,在这种情况下,希望可能是虚假的。 Aducanumab在两项大型临床试验中的表现令人印象深刻,以至于Biogen停止了研究。但随后, FDA和Biogen的合作努力从一项研究中挑选出了更多的数据,其中一项研究显示,轻度阿尔茨海默症患者的认知能力下降略有减少,他们服用了更多的药物。即便如此,效果也不大。

以前的试验都没有成功地在人类身上检测到相同的治疗途径-使用抗体来去除与阿尔茨海默病的发展有关的蛋白质β淀粉样蛋白。

FDA与申请批准的制药商合作是奇怪和令人不安的-以至于消费者权益倡导组织"公众公民"(Public Citizen)唿吁卫生和公众服务部(Department of Health and Human Services)审查他们所说的过于舒适的关系。 FDA随后否决了自己的咨询委员会,该委员会压倒性地建议不批准该药物。

坦白说,我们都支持联邦政府投入资金,研究可能会解决阿尔茨海默症的难题。考虑到这种疾病的严重性,以及随着婴儿潮一代的老龄化,预计它会付出更大的代价,这应该是首要任务。但该机构的工作是确保药物的安全性和有效性,而不是找到让它们看起来更好的方法。

不过,如果一些人可能会从中受益,哪怕只是一点点,也只是短暂的一段时间,为什么不允许使用这种药物呢?它确实对大量患者产生了一些副作用,包括脑肿胀和出血,但这些影响是温和的,易于控制的。那么,为什么不在没有其他实际选择的情况下试一试呢?

答案是双重的:高成本和错误的资源导向。

阿杜卡努单抗预计每年每名患者的费用为2万至5万美元, 200万美国人-大约占阿尔茨海默病患者总数的三分之一-将被视为服用阿杜卡努单抗的候选人。此外,为了识别和管理可能的副作用,服用阿杜卡努单抗的患者将需要持续进行昂贵的筛查。

在这个国家,有一种观点认为,当涉及到可怕疾病的新疗法时,成本并不反对-这是一句好话,但却是一个错误的说法。由于阿尔茨海默氏病主要是一种年龄大的疾病,联邦医疗保险(Medicare)将为一种效益不大的药物承担大部分费用,同时,迫切需要护理和记忆护理的患者几乎得不到医疗保险(Medicare)覆盖的任何东西。政府项目、私营保险公司和医疗保健提供者可以选择一直不提供医疗保健;只是该系统通常倾向于覆盖药物、设备和手术,而不是持续护理,以提高生活质量。

尽管医疗成本高得不可阻挡,但美国不得不开始自问,如何处理有限的医疗费用。在临床试验中缺乏强劲结果的药品上的巨额支出是不可能的。

此外,阿杜卡努单抗的批准可能会减缓其他更有效治疗的发展。如果大多数轻度阿尔茨海默症患者都服用这种药物,他们就不是其他药物临床试验的好候选人。

各种科学家建议至少进行第三次大规模临床试验,使用更高的剂量,以这种或那种方式提供更有力的证据。 FDA甚至决定反对这种谨慎的做法。这种药物需要在阿尔茨海默症患者的一般人群中继续研究,如果它不能证明它的有效性,就应该退出市场。

最糟糕的情况是Aducanumab的批准代表了考虑药物应用的一个不平衡的新程序。是的,国家为COVID - 19疫苗制定了一个简化的批准途径,但那是一种紧急情况,在试验中,疫苗被证明是非常有效和安全的-这就是它们在普通民众中的运作方式。这里的情况并非如此。 FDA应该严格关注新的药物,而不是与制药公司合作,以缓解有可疑成功记录的药物的路径。

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