由于阿尔茨海默氏症的批准激怒了投资者,Biogen飙升

雅虎 · 市场分析 · 06月08日
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随着阿尔兹海默症的批准为投资者欢唿, Biogen迅速崛起

生化基因股价在其备受争议的阿尔茨海默病疗法获得美国监管机构批准后飙升,这一里程碑式的决定将极大地改变对衰弱大脑状况的治疗。

清仓消息传出后不久,该股就上涨了64% ,引发了短暂的波动停顿。该股最终上涨38% ,至395.85美元,是自去年11月药物官员首次表示该疗法似乎有效以来的最大单日涨幅。

美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)加速批准了抗体疗法,这意味着生物原需要进行更多的研究,以确定其对其保持市场的益处。

该批准是FDA自2003年以来首次批准阿尔茨海默病治疗,也是该机构多年来最重要的决定之一。这也是数百万阿尔茨海默病患者及其家人喜闻乐见的消息。尽管一些科学家对该药物在临床试验中的好坏参半表示怀疑,但患者倡导团体一直支持该药物。

FDA在周一的一份声明中表示,它允许这种药物上市,因为它减少了淀粉样蛋白,淀粉样蛋白是一种粘稠、有害的蛋白质,会堵塞阿尔茨海默症患者的大脑。淀粉样蛋白在阿尔茨海默症中的作用存在争议,但制药公司正在开发许多其他针对它的药物。

根据该药物的标签,一些患者的大脑区域可能暂时肿胀,通常会随着时间的推移而缓解,但不会引起症状,一些患者也可能有小出血点。在某些情况下,大脑肿胀的人可能会经历头痛、困惑、头晕、视力改变或恶心。

总部位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司(Biogen)及其在东京的合作伙伴艾赛公司(Eisai Co . Ltd .)在一份声明中表示, Biogen计划以Aduhel品牌出售这种疗法。该公司每年的费用为5.6万美元。

日本政府发言人Katsunobu Kato周二表示,日本将以适当的方式审查该药物。

去年12月, Biogen和Eisai在日本申请Aducanumab的批准。 Jefferies分析师斯蒂芬 Barker在接受彭博(Bloomberg)采访时说,这一决定可能需要一年时间。根据与Biogen的协议, Eisai可以预订Aducanumab在日本的所有销售额和潜在利润的80% 。

Broad标签

美股易赛(Eisai)周二收盘上涨56% ,至116.03美元。该股在东京全天未交易,周二上涨了19%的日涨幅。该股今年迄今上涨了25% 。

Biogen首席执行官米歇尔·沃纳索斯(Michel Vounatsos)在接受采访时说,该公司已经生产了数百万瓶这种药物,一旦该公司做了印刷标签之类的事情,它将在10天到两周内上市。

他说,美国有900多个输液点准备使用这些药物。

Vounatsos说,通过给这种治疗贴上广泛的标签,允许它被广泛用于阿尔茨海默症患者,而不仅仅是该药物主要研究的早期患者, " FDA基本上是在授权医生做出决定" ,这是最适合谁的。

Biogen研究负责人阿尔弗雷德·桑德罗克(Alfred Sandrock)在接受采访时说,大约一个月前, Biogen发现FDA正在考虑根据这种药物从大脑中移除淀粉样蛋白的能力,加速批准这种药物。这导致了标签讨论。

Sandrock说,该公司仍在与FDA就所需的验证性人体试验的细节进行谈判,并将很快提供细节。

等待已久的批准肯定会被仔细审查。科学家们仍在激烈辩论淀粉样蛋白在疾病中的作用,阿杜卡努单抗的临床试验结果显然好坏参半。

在Biogen进行的一次大型试验中,该药物总体上是无效的。第二项类似的研究发现,高剂量的药物在18个月内减缓了22 %的疾病进展。

几个月来,科学家和医生一直在争论哪些结果值得相信。 Biogen和该药物的支持者认为,一项试验之所以成功,是因为患者接受的剂量高于失败的研究。

持怀疑态度的人说,这次成功的审判很可能是侥幸,他们认为需要第三轮的审判来打破僵局。

FDA药物评估和研究中心(Center for Drug Evaluation and Research)的新药办公室主任彼得·斯坦(Peter Stein)周一在接受记者采访时表示,患者愿意接受药物带来的未知因素。

他说: "我们从患者那里非常清楚地听到,他们愿意接受一些不确定性,以获得一种药物,可以为预防这种疾病的进展提供有意义的好处,因为我们都知道,这种药物可能会产生破坏性的后果。 "

分析师表示,年度销售额可能会达到50亿美元的峰值,为生物制药提供了必要的财政冲击。除了药物本身之外,医疗系统的开支还将包括资格测试、输液和昂贵的扫描,以观察大脑肿胀等副作用。目前尚不清楚保险公司是否愿意支付药物及其所有相关费用。

其他从事阿尔茨海默病治疗工作的公司股价飙升。

礼来公司(Eli Lilly & Co .)跳高16% ,创下历史新高。木薯科学公司(Cassava Sciences Inc .)飙升19% ,安诺维生物公司(Annovis Bio Inc .)上涨31% 。纳斯达克生物技术指数(Nasdaq Biotics Index)当天上涨3.6% 。

审判逆转

两年前, Aducanumab似乎注定要取代失败的阿尔茨海默病药物。 2019年初, Biogen和总部位于东京的Eisai终止了这两项大型试验,因为初步分析表明它们不太可能奏效。该药物似乎几乎全部死亡。

但在当年晚些时候,当这些公司改变了研究方向时,他们震惊了外部研究人员,并宣布其中一项试验毕竟是有效的。

2020年11月, FDA在机构咨询小组召开会议之前,与Biogen发布了一份不同寻常的联合报告,称支持该药物的数据"非常有说服力" 。这似乎让它走上了批准的道路。

几天后, FDA的外部医疗专家小组表现出了更多的怀疑。该小组以8比1投票,其中两项尚未决定,认为单一的成功试验不足以证明该药物的有效性。

今年1月, Biogen和Eisai表示, FDA将决定该药物的最后期限推迟了三个月,推迟到6月7日。他们当时表示,这些公司提交了一份分析和临床数据,以回应FDA要求提供需要更多时间审查的信息。

病人推

在该决定之前的几个月里,患者和倡导人士极力争取批准。阿尔茨海默病协会(Alzheimer ' s Association)在1月份帮助组织了一次会议,让患者与FDA工作人员交谈。 5月,该组织采取了为期五天的广告和社交媒体闪电战。

近几个月来,这种药物的批评者也直言不讳,发表了期刊文章和观点文章,突出了这种药物数据的缺陷。

该批准可能会给医疗保健系统带来新的压力。 Rand公司2017年的一项分析估计, 8800万55岁及以上的美国人可能有资格接受阿杜卡努单抗等药物的初步筛查,但最终只有240万人将成为治疗的候选人。

筛查和治疗之间的每一步都构成了潜在的瓶颈。只有有限数量的痴呆症专家可以对患者进行评估。输液治疗中心在做出决定之前,正在为需求的激增做准备,一些中心正在权衡延长他们的时间或增加容量。

犹他州Wasatch输液公司首席执行官Charlie Schadewald在5月份的一次采访中说: "我们知道的一点是,美国可能没有足够的输液椅来支持潜在的冲击。 "

包括私人保险公司和联邦医疗保险(Medicare)在内的支付人将不得不决定如何报销这种药物和相关护理费用。联邦医疗保险并不包括大多数淀粉样蛋白的扫描。该机构上个月表示,在FDA做出决定之前,它正在评估阿杜卡努单抗的覆盖范围和支付规则。

(更新至Eisai在日本的收盘价)

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© 2021年彭博LP

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