Biogen和Eisai的痴呆症药物调整在美国批准后得到回报

日经新闻 · 企业 · 06月08日
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东京-日本Eisai和美国Biogen之间的制药联盟成功开发出了世界上第一种被批准用于减缓阿尔茨海默病发病的治疗药物。

6月7日,美国食品和药物管理局(U . S . Food and Drug Administration)批准了阿杜卡努单抗(Aducanumab)。阿杜卡努单抗是两家公司开发的一种新药。到目前为止,还没有任何药物能够抑制痴呆症症状的进展,这种药物是美国18年来首次批准的治疗阿尔茨海默症的新药,要达到这一点,面临着坎坷的道路。

这种新药的商业化将为两家公司提供巨大的增长动力,两家公司都在开发痴呆症治疗方面投入了大量资金。

自2007年以来, Biogen一直在研究阿杜卡努单抗,十年后, Eisai加入了该项目,进行联合临床试验。该药物针对阿尔茨海默病早期阶段的患者。它能有效去除淀粉样β ,淀粉样β积聚在大脑中,被认为是一种致病物质。这种新药还能防止神经细胞的破坏。

在FDA批准的消息传出后, Biogen的股价飙升,在周一纳斯达克交易所(Nasdaq Exchange)上涨38%之前,比上周末上涨了64% 。

Biogen首席执行官Michel Vounatsos在一份声明中说: " [ Aducanumab ]的批准是我们抗击阿尔茨海默病的集体斗争中的一个关键转折点。 "通过解决该疾病的定义病理学,这种新的疗法有可能帮助从根本上改变患者的诊断和治疗方式。 "

批准过程并不简单。作为批准决定的依据,临床试验在药物的有效性方面存在分歧。在一项涉及大约1600名阿尔茨海默病早期患者的试验中,服用该药物一年半的患者比没有服用该药物的患者认知能力下降约20% 。

然而,其他试验没有显示任何效果,开发在2019年暂时停止。后来,对数据的重新分析证实,该药物的疗效和开发再次开始。

甚至在Biogen于2020年7月向林业局提交批准申请后,咨询委员会的许多成员表示反对,此外,林业局完成审查的目标日期--最初是2021年3月--被推迟了三个月,以便能够核实Biogen提交的补充数据。

FDA表示,阿杜卡努单抗"在大幅减少淀粉样β斑块的所有试验中都得到了明确显示" , " [阿杜卡努单抗]申请中提供的证据符合加速批准的标准" 。

由于该药物已被指定用于加速审批,在上市后将需要进行单独的验证研究。 FDA表示,如果"验证性试验不能验证该药物的预期临床益处, FDA已经制定了监管程序,可能会导致该药物从市场上消失。 "

Biogen的开发主管阿尔弗雷德·桑德罗克(Alfred Sandrock)在接受日经采访时说,该公司尊重咨询委员会成员的意见,但他认为FDA已经决定,这种新药的好处大于风险。

就连这种新药的有条件商业化也对生物原和艾赛伊都很重要。艾赛自1983年以来一直专注于痴呆症,并在1997年投资于Aricept等药物的开发。艾赛伊首席执行官Naito Haruo表示,该公司已经"投资了相当于大型药物的金额" 。

Biogen也专注于神经疾病,特别是阿尔茨海默病。

在鼎盛时期, Aricept的年销售额为3000亿日元(按当前汇率计算为27.4亿美元),支撑了EISAI的收入。然而,尽管该药物暂时改善了认知功能,但在8至18个月后,它失去了效力,不能再使用了。

然而,阿杜卡努单抗直接影响致病菌,因此可以长期抑制症状的恶化。

Eisai一直在以有限的资源进行积极的投资,预计将从新药的批准中获得巨大的利润。该公司于2020年12月在日本申请Aducanumab的批准,在FDA发出绿灯后,该过程预计将顺利进行。另一种阿尔茨海默Eisai药物Lecanemab正处于临床试验的最后阶段,该公司计划最早在2023财年申请批准。

Eisai正试图将其业务扩展到周边痴呆症治疗服务,旨在建立从预防到诊断和治疗的一系列产品和服务。

然而, Aducanumab仍然面临另一个障碍:定价。

阿杜卡努单抗是一种生物药物,它使用抗体-构成人类免疫基础的蛋白质。生物药物往往比通过化学合成生产的常规药物更昂贵。人们担心,这种药物对医疗保健系统的成本将高得令人望而却步。

Biogen于6月7日宣布,该药物的年治疗费用将为5.6万美元。静脉注射治疗每四周进行一次,对体重74公斤的患者,即美国痴呆症患者的平均体重,每剂费用为4312美元。

Biogen的Vounatsos在接受CNBC采访时说,他认为价格是公平的。 Biogen和Eisai还发表声明说,他们将在四年内不提高该药物的价格。

根据世界卫生组织的数据,全球估计有5000万痴呆症患者,其中60%至70%患有阿尔茨海默病。一些专家估计,到2050年,这一数字将增加两倍,达到1.5亿。

内藤说, EISAI "准备好与痴呆症[治疗]一起生存和死亡" ,它的问题是如何将关键的治疗药物与预防和诊断等外围服务联系起来。

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