阿尔茨海默氏症药物的批准引发了对治疗有效性和用途的抨击

The Straits Times · 企业 · 06月08日
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生化基因的阿杜卡努单抗于2021年6月7日获得美国食品和药物管理局的批准。照片: BLOOMBERG

华盛顿(彭博社)-美国批准了一种能消除阿尔茨海默病关键标志物的药物,这在临床医生和倡导者之间产生了巨大分歧,他们认为这种药物是否有能力改变阿尔茨海默病的进展,以及如何使用。

周一(6月7日),美国食品药品监督管理局(FDA)批准了生化基因的阿杜卡努单抗,理由是它能够清除大脑中的淀粉样斑块,长期以来,这种疾病被认为是大约570万美国人诊断出的夺走大脑的疾病的替代品。

加速批准需要对该药物进行更多的研究,如果未能显示出真正的效益,它就有可能退出市场。

该决定是在FDA的独立咨询委员会反对下做出的,该机构表示,临床试验的证据并不完整,无法证明该药物的有效性。

不过,有一件事是很清楚的:上市的药物将改变阿尔茨海默病的护理,至少对一些患者来说是这样, FDA的绿灯可能会为未来的治疗铺平道路。

阿尔茨海默病协会(Alzheimer ' s Association)首席执行官哈里·约翰斯(Harry Johns)说: "对于阿尔茨海默病患者来说,这只是一个新的日子,我们相信,这实际上将推动更多的创新和投资。 "

该批准是FDA自2003年以来首次批准阿尔茨海默病治疗。这些早期药物可以减少症状,但不会减缓疾病的进展。

约翰指出,广泛使用这种药物"将面临挑战" ,他表示,他的组织致力于"让人们获得这种药物,这将适用于各种问题,以让他们去看医生,进行检测,最终准确诊断,然后进行适当的治疗" 。

广泛使用

尽管临床试验招收了因阿尔茨海默氏病而有轻微认知损伤的患者,但FDA表示,它批准阿杜卡努单抗广泛用于治疗,但对于它可能适合于哪些患者的子集,几乎没有具体说明。

这关系到宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院(University of Pennsylvania ' s Perelman School of Medicine)的医学教授雷梅塞罗 ·卡拉威什(Karlawish)。他说,患者与临床试验中研究的人的差异越大, "你越想让药物对他们安全有效。 "

Karlawish教授说: "考虑到这种药物对被研究过的人的益处的不确定性,你真的在那里取得了一些显着的飞跃。 "

在一次采访中, Biogen首席执行官Michel Vounatsos说,通过给这种药物一个广泛的标签, " FDA基本上是在授权医生做出决定, "这种药物最适合谁。

但这也意味着医疗保险计划(Medicare Program)和私人保险公司(Private Insurers)等看门人发挥更大的作用。保险公司信诺公司(Corp .)首席临床官史蒂夫· 米勒(Steve 米勒)表示, FDA "基本上已经将定义患者的责任转移到了付费社区" 。

米勒说: "我预计FDA的方向比标签上的指示要多一些。 "大多数保险公司可能会严格遵守早期认知损伤迹象的试验标准,以及大脑扫描或其他测试,以确认是否存在淀粉样蛋白,淀粉样蛋白是阿尔茨海默病的生物标记物。

他说,他预计第一年接受治疗的患者人数将达到数万人,而不是数百万人。

考虑到阿尔茨海默病影响的老年人口,联邦医疗保险(Medicare)决定如何覆盖这种药物和相关测试将是至关重要的。周一,该机构没有回答问题。此前,该机构曾表示,如果该药物获得批准,它将对其进行评估。

代理端点

在衡量药物对疾病或死亡率的益处时,通常会使用所谓的代用品终点研究。 Biogen的试验-结果形成了对比-旨在衡量疾病的进展情况。

评估药品成本和效益的非营利组织临床和经济评论研究所(Institute for Clinical and Economic Review)的首席医疗官大卫 ·林德(Rind)说, "在这里,我们已经进行了临床试验,研究临床结果。 "

"回到代孕中心并没有什么意义。 "批准一种药物,因为它消除了淀粉样斑块之类的标记"似乎令人担忧, "林德说。

林业发展局信誉

倡导组织公共公民健康研究小组(Public Citizen ' s Health Research Group)也表达了类似的担忧,并表示FDA的信誉受到了这一决定的损害。

该组织在一份声明中说: "这项批准是基于对两个相同的第三阶段试验的严重缺陷分析,这些试验在中途停止,因为对数据的初步审查发现,这些试验如果继续完成,不太可能表明该药物对阿尔茨海默氏症患者有利。 "

该组织说, "一项试验没有显示任何好处,另一项试验只表明,在高剂量下,可能有最低限度的好处。 "声明还说,这项批准可能会给患者带来虚假的希望,并"可能会因为药物的预计过高价格而使医疗保险计划破产。 "

Biogen及其东京合作伙伴Eisai Co . Ltd .在一份声明中表示, Biogen计划以Aduhel品牌出售该疗法。 Biogen及其东京合作伙伴Eisai Co . Ltd .表示,该疗法每年将花费5.6万美元(合7.4万新元)。 信诺公司已同意与Biogen签订基于价值的定价协议,旨在让患者更容易获得该疗法。

敞开的门

圣路易斯华盛顿大学神经学家埃里克·穆西克(Erik Musiek)说,如果FDA愿意接受淀粉样蛋白的减少作为批准的充分证据, "这可能会为其他药物打开大门。 "

"如果清除牌匾是你所需要的,那肯定会是一场不同的球赛。 "

周一下午,他正前往诊所。药物的批准意味着,对一些患者来说, "这将是一次非常不同的谈话。 "

他说,虽然这种药物不适用于许多患者,因为他们的疾病进展过快,但对于早期有损伤迹象的人来说,这种药物可能会促使他们更早获得阿尔茨海默症的确诊。

Muziek博士说, FDA处于困境。 "如果你说,让我们再做一次临床试验,再过五年, "他说。 "是整整一代阿尔茨海默症患者永远不会得到这种治疗。 "

阿尔茨海默病药物发现基金会(Alzheimer ' s Drug Discovery Foundation)的创始执行董事兼首席科学官霍华德 Fillit说, FDA在收集更多证据的必要性和让患者获得可能有帮助的治疗的愿望之间穿针引线。

他在接受采访时说: "我认为他们优先考虑未满足的患者需求,并找到了一个很好的妥协,基本上,这是由科学驱动的,也是一个富有同情心的决定。 "

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