FDA刚批准了一种激烈辩论的阿尔茨海默氏症药物

Gizmodo · 企业 · 06月08日
内容显示:
  • 英文
  • 中文
  • 中英对照

美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)周一批准了阿杜卡努马布(Aducanumab)药物,作为阿尔茨海默病的一种治疗方法,这是首次尝试减缓无法治愈的痴呆症的进展。这一进展标志着一个罕见的案例, FDA违背了它征求咨询意见的外部小组的建议,该小组没有根据药物有效性的好坏参半的证据支持批准该药物。然而,一些专家和许多患者的家人很可能会接受该药物。

阿杜卡努单抗是一种抗体疗法,目的是针对折叠不当的β淀粉样蛋白簇,这种蛋白质被认为在阿尔茨海默病患者的大脑稳定受损中起着关键作用。它最初是由瑞士神经免疫公司(NeuroImmunity)发现的,并由马萨诸塞州Biogen公司(Massachusetts Company Biogen)授权开发,首次临床试验将于2012年开始。 FDA的决定是周一上午做出的,这是审查Biogen申请批准的最后一天。注射药物是近20年来首次被批准治疗阿尔茨海默病,也是该类药物中的第一个;它现在将以Aduhem品牌出售。

FDA药物评估与研究中心(Center for Drug Evaluation and Research)主任帕特里齐亚·卡瓦佐尼(Patrizia Cavazzoni)在一份声明中说: "目前可用的疗法只能治疗阿尔茨海默病的症状;这种疗法是针对并影响阿尔茨海默病潜在疾病过程的第一种疗法。正如我们从抗癌斗争中吸取的教训,加速审批途径可以更快地给患者带来治疗,同时促进更多的研究和创新。 "

虽然Aducanumab在早期试验中表现出了很大的希望,但用于确保其批准的两个第三阶段试验的数据最终将导致专家之间的严重分歧。 2019年初, Biogen暂停了对该药物的研究,此前一个审查委员会确定,该药物将无法实现其明显减缓早期阿尔茨海默症患者认知损伤的目标。然而,到10月,该公司改变了路线,现在认为至少有一个试验的更新数据确实显示出了统计上的显着影响,而第二个试验建议,如果服用更高的剂量,该药物将发挥作用。

但许多科学家仍然对Biogen的论点和数据持怀疑态度。 2020年11月, FDA召集的一个咨询委员会对临床试验数据进行了审查,该委员会在很大程度上裁定不予批准, 11张选票中的10张同意,这些数据并没有显示出"治疗神经疾病的有效性的主要证据" 。自那时以来,其他科学家和医生继续反对批准,有些人甚至说,如果有的话,他们不会给病人开这种药;另一些人则认为,这种药可能带来的边际好处不足以证明每年5万美元的预期成本,以及可能存在的严重健康风险,例如脑出血。

G / O媒体可能会得到佣金

鲍勃标准机器人真空拖把香槟

不过,至少一些患者倡导者和相关组织,如阿尔茨海默病协会(Alzheimer ' s Association),都支持该药物的批准,指出即使是对患者及其家人来说也是有价值的,它可能会刺激阿尔茨海默病研究领域的新创新,这在历史上几乎没有带来突破。

" FDA的这项药物批准标志着阿尔茨海默病的治疗和研究进入了一个新的时代。历史告诉我们,新类别中的第一种药物的批准可以振兴该领域,增加对新疗法的投资,并鼓励更大的创新。我们充满希望,这也是开始-无论是对这种药物,还是对阿尔茨海默病的更好治疗, "阿尔茨海默病协会(Alzheimer ' s Association)首席科学官玛丽亚·卡里略(Maria Carrillo)在给吉兹莫多的一份声明中说。

这可能不是阿杜卡努马的最后一个词。该药物是在一个称为加速审批的特殊系统下获得批准的,该系统于1992年首次创建。根据FDA的说法,这被用来"允许更早批准治疗严重疾病的药物,并满足基于替代终点的未满足的医疗需求" 。

在周一下午举行的FDA新闻发布会上,卡瓦佐尼和新药办公室主任彼得·斯坦因(Peter Stein)坦率地表示,阿杜卡努单抗目前的证据不值得传统的认可,因为它可以认可阿杜卡努单抗在治疗阿尔茨海默病方面的有效性。在选择通过加速程序批准该药物时, FDA认为,在数据显示阿杜卡努单抗确实能分解大脑淀粉样蛋白的基础上,它"合理地"相信,这些数据最终将在减缓认知能力下降方面显示出明显的临床益处。

为了换取这种速度, Biogen将需要为该药物的一项新的随机对照临床试验提供资金,如果它没有进行这项研究,或者如果数据不能表明那里的好处, FDA可能会决定将该药物从市场上撤出。然而,一些专家认为,如果阿杜卡努单抗的批准确实无效,它可能仍然会损害或推迟对新阿尔茨海默病治疗的研究。

时间会告诉我们,这些恐惧或希望是否都是真的。

更多: 3名阿尔茨海默症患者在实验放疗后能够再次交流

这篇文章已经更新, FDA在今天下午的新闻发布会上就该药物的批准发表了评论。

关注西梅公众号