尽管专家警告,FDA仍批准阿尔茨海默氏症药物

芝加哥论坛报 · 企业 · 06月08日
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周一,政府卫生官员批准了近20年来第一种治疗阿尔茨海默病的新药,无视独立顾问的警告,即备受争议的治疗方法尚未被证明有助于减缓这种破坏大脑的疾病。

美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)表示,根据似乎"合理可能"有利于阿尔茨海默病患者的结果,它批准了Biogen的这种药物。

它是美国监管机构所说的唯一一种可以治疗潜在疾病的药物,而不是控制焦虑和失眠等症状。

这一决定可能会影响数百万老年美国人及其家人,肯定会引发医生、医学研究人员和患者群体之间的分歧。它也会对用于评估实验性疗法的标准产生深远影响,包括那些仅显示增量效益的标准。

生物制药公司(Biogen)与日本Eisai公司(Eisai Co .)合作开发的这种新药并没有扭转精神衰退的趋势,只是在一项研究中减缓了这种趋势。这种名为阿杜卡努单抗的药物将作为阿杜赫姆(Aduhm)上市,每四周作为输液使用。

FDA顾问凯莱布 亚历山大博士建议不批准该药物,他说他对这一决定感到"惊讶和失望" 。

约翰·霍普金斯大学(Johns Hopkins University)的研究员亚历山大(Alexander)说: " FDA得到了尊重,因为它有基于确凿证据的监管标准。在这种情况下,我认为他们给了该产品一个及格的机会。 "

FDA的最高药物监管机构在一份声明中承认,药物周围存在"残余不确定性" ,但阿杜赫姆表示,减少大脑中有害斑块块的能力"有望"帮助减缓痴呆症。

根据所谓的加速批准条款, FDA要求制药商进行一项后续研究,以确认对患者的益处。如果研究未能显示有效性, FDA可以将这种药物从市场上推出,尽管FDA很少这么做。

Biogen没有立即透露价格,不过分析人士估计,这种药物一年的治疗费用可能在3万至5万美元之间。

一个小组的初步分析发现,该药物需要每年定价2500至8300美元,才能根据公司研究建议的"整体健康小收益"获得良好价值。非营利的临床和经济评论研究所(Institute for Clinical and Economic Review)补充说,如果该药物的益处在后续研究中没有得到确认, "任何价格都太高" 。

美国有近600万人以及全世界更多的人患有阿尔茨海默氏症,阿尔茨海默氏症逐渐侵袭记忆、推理、沟通和基本日常任务所需的大脑区域。在疾病的最后阶段,患者失去了吞咽的能力。随着数百万婴儿潮一代进一步进入六七十年代,阿尔茨海默氏症的全球负担预计只会增加。阿尔茨海默氏症是痴呆症最常见的病因。

阿杜卡努单抗(发音为" add - yoo - can - yoo - mab ")有助于清除大脑中与阿尔茨海默症有关的一种蛋白质,称为β -淀粉样蛋白。其他实验药物也曾这样做过,但它们并没有改变患者的思考、照顾自己或独立生活的能力。

制药行业的药物管道多年来一直充斥着阿尔茨海默病治疗失败的问题,这意味着数十亿美元的研究费用。 FDA的绿灯可能会恢复对制药商之前搁置的类似疗法的投资。

这种新药是由活细胞制成的,需要在医生办公室或医院输液。

研究人员并不完全理解阿尔茨海默症的病因,但人们普遍认为,阿杜卡努单抗所针对的大脑斑块只是一个因素。越来越多的证据表明,家族史、教育以及糖尿病和心脏病等慢性病可能都起了作用。

梅奥诊所(Mayo Clinic)痴呆症专家罗纳德·彼得森(Ronald Petersen)博士说, "这只是一个谜,我认为所有这些其他选择都需要探索和放大。 "彼得森曾为Biogen和其他制药商提供咨询。

服用阿杜卡努单抗的患者的思维能力下降比服用假治疗的患者慢22% 。

但这意味着在18分的认知和功可以力上只有0.39分的差异。目前还不清楚这些指标如何转化为实际好处,比如更大的独立性或回忆重要细节的能力。

FDA对该药物的审查,已经成为长期争论的焦点,争论的焦点是用于评估治疗难治性疾病的标准。一方面,代表阿尔茨海默症患者及其家人的团体表示,任何新的治疗-即使是小益处之一-都值得批准。但许多专家警告说,重新使用该药物可能会开创一个危险的先例,为有问题的益处的治疗打开大门。

尽管FDA的外部神经专家小组在11月进行了严厉的评估,但还是获得了批准。该小组对一系列问题投了反对票,这些问题涉及重新分析Biogen提交的一项研究的数据是否表明该药物是有效的。

马萨诸塞州剑桥- Biogen在2019年停止了对该药物的两项研究,此前令人失望的结果表明,阿杜卡努单抗将无法实现其减缓阿尔茨海默症患者精神和功能下降的目标。

几个月后,该公司改变了方向,宣布对其中一项研究的新分析显示,该药物在较高剂量下是有效的, FDA建议应该进行审查。该公司的科学家表示,该药物最初的失败是由于一些患者没有得到足够高的剂量来减缓疾病。

但对剂量的改变和公司的事后分析使结果难以解释,引起了包括FDA专家在内的许多专家的怀疑。

FDA不需要遵循其外部专家的建议,以前在做出同样高调的药物决策时也忽略了他们的意见。

大约600名美国医学专家参加了Biogen对这种药物的研究,预计还有更多的人将开始提供这种药物。许多实际问题仍然没有答案:患者受益多长时间?医生如何确定何时停止使用这种药物?这种药物对晚期痴呆症患者有什么好处吗?

在FDA的批准下, Aducanumab肯定会被几乎所有的保险公司覆盖,包括医疗保险,覆盖6000多万人的政府老年人计划。

FDA和Medicare都被禁止在审查新药或治疗时考虑成本。

即使获得这种药物的资格也可能很昂贵。它只在患有轻度阿尔茨海默病或轻度认知损伤的较轻痴呆症的人身上进行测试。为了验证诊断,可能需要花费5000美元或更多的大脑扫描。包括医疗保险(Medicare)在内的保险公司不包括这些扫描,因为它们的好处尚不清楚,但如果扫描成为治疗的门户,情况可能会改变。

还需要额外的扫描来监测潜在的副作用。这种药物警告说,暂时的大脑肿胀有时会导致头痛、困惑和头晕。其他副作用包括过敏反应、腹泻和定向障碍。

对于Biogen研究中的患者来说,这个决定意味着他们可以继续服用许多人认为有帮助的药物。

凯文 Bonham在2016年被诊断出患有早发阿尔茨海默症,此前他在记忆、阅读和驾驶方面存在困难。这位63岁的宾夕法尼亚州Bear Creek村的人认为,这种药物帮助他将地图绘制工作再保留三年。

"在几个月的时间里,雾很快就从我的头顶上消散了, "博纳姆说。他现在身患残疾,依靠妻子金帮助照顾他和十几岁的女儿。

与其他试验参与者一样,在Biogen停止试验后, Bonham不得不在2019年3月停止服用Aducanumab 。作为该公司正在进行的研究的一部分,他在大约一年前恢复了注射。

美联社卫生和科学部得到霍华德 休斯医学研究所科学教育部的支持。美联社完全负责所有内容。

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