FDA刚批准了18年来首种新的阿尔茨海默氏病药物

商业内幕 · 企业 · 06月08日
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威廉博士在Phoenix的Banner Alzheimers研究所进行PET脑扫描。 Biogen的药物是针对与阿尔茨海默症有关的APOE基因携带者和非携带者进行测试的。

马特·约克/美联社

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美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration)已经批准了生物原阿尔茨海默病的治疗,迎来了近二十年来第一种治疗该疾病的新药。

这种药物以前被称为阿杜卡努单抗,但将以"阿杜赫姆"品牌出售,其目的是侵蚀阿尔茨海默症患者大脑中积聚的粘性斑块。科学家们理论上认为,这种物质会杀死脑细胞,并导致该疾病的记忆丧失特征。

阿杜赫姆降低了这些斑块的水平,但在临床试验中并没有明确显示出改善记忆和认知的效果。 FDA通过了一种特殊的加速途径批准了该药物,该途径允许使用合理可能对患者有益的药物,即使它们的工作状态尚不确定。

FDA的一个咨询委员会在11月投票认为, Biogen的测试未能证明该药物有效地治疗阿尔茨海默症。 FDA通常遵循其咨询委员会的建议。

FDA药物评估与研究中心(Center for Drug Evaluation and Research)主任帕特里齐亚·卡瓦佐尼(Patrizia Cavazzoni)博士周一在一份声明中说, "关于Aduhem是否应该获得批准的问题,公众进行了大量辩论。就像解释科学数据的情况一样,专家们给出了不同的观点。该机构的结论是, Aduhem对阿尔茨海默病患者的好处大于治疗的风险。 "

近600万美国人患有阿尔茨海默症,估计这种药物的市场可能相当大。

Biogen尚未透露该疗法的收费。 花旗和SVB Leerink分析师估计, Aduhem可能会带来100亿至120亿美元的年收入。 Biogen投资20多亿美元开发Aducanumab和其他实验性阿尔茨海默病药物。

尽管临床试验显示阿杜赫姆对部分参与者进行了治疗,但FDA将允许广泛使用该疗法。患者将需要接受大脑扫描,以监测被称为淀粉样蛋白相关成像异常或ARIA的小出血。

Biogen和FDA都没有立即披露何时可以获得。

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阿杜卡努曼通往FDA的崎岖道路在两年前几乎以失败告终

Biogen的FDA应用依赖于两个相同的后期临床试验,在中期分析显示它们可能会失败后,于2019年初关闭。

但Biogen并没有减少损失。该公司继续分析数据。大约六个月后, Biogen宣布,其中一个试验中的一部分患者出现了积极迹象,这让制药行业感到惊讶。该公司说,参与者的淀粉样斑块水平下降,他们回忆单词、记住生活事件、做饭和完成生活中其他小的日常方面的能力得到了提高。

这些测试结果构成了Biogen FDA应用的基石,但也包括了其他失败的晚期试验和另一个早期试验的数据。在FDA对该药物的审查中,晚期或第三阶段试验的单独结果是一个争议点。

参与Biogen临床试验的神经学家大卫 Knopman去年唿吁这家生物技术公司对DRU G进行新的后期试验,指出Biogen提供的数据并不能证明该药物对患者有帮助。

"完美可能是好的敌人,但对阿杜卡努单抗来说,证据甚至没有上升到'好' 。与阿杜卡努单抗帮助阿尔茨海默症患者的希望相反,证据表明,它不会给任何患者带来改善,它将伤害一些接触过的人,它将消耗巨大的资源, "他在10月给FDA的信中写道。

该咨询委员会包括研究人员、临床医生和一名生物统计学家。该委员会主要表示, Biogen支持批准的论据充满漏洞。但FDA官员发现,成功的第三阶段试验的数据"有力且极具说服力" ,并确定阳性试验结果可以用来支持Biogen的应用。

在过去五年里, Biogen花费了20亿美元研发阿尔茨海默病药物

RBC资本市场分析师Brian Abrahams在1月份估计,在FDA做出决定之前, Biogen有15%的批准机会。其他人认为, Biogen的批准几率接近40%或60% ,理由是FDA已经批准了以前无法治疗的疾病的产品。

分析人士在1月份表示,在FDA将决定期限从3月7日推迟到6月7日之后,这些可能性看起来更大。

患者倡导组织也支持批准,理由是患者缺乏选择。上一种治疗阿尔茨海默症的全新药物-纳门达(Namenda)于2003年获得批准,用于治疗中度至重度阿尔茨海默症患者。此后,市场上出现的其他药物一直是新产品和现有产品的组合。

阿尔茨海默病领域充满了试验失败,导致几家大型制药公司关闭了他们在该领域的工作。

根据财务报表, Biogen在过去五年中已经花费了至少20亿美元开发了三种潜在的治疗方法。其中一种药物由于试验结果不佳而在2019年被搁置,另一种药物Ban2401仍在由合作伙伴Eisai Inc .进行测试。

与此同时,生物制药公司(Biogen)针对黏性淀粉样斑块的策略因其他公司的药物失败而受到损害。今年1月, 礼来在第2期研究中报告了淀粉样靶向药物的成功,该理论得到了一些支持。

但大多数仍在阿尔茨海默病领域工作的制药公司都把淀粉样蛋白的争论抛在了脑后,而是把目标对准了其他神经元素,希望能治疗这种疾病。

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