AmicusTherapeutics宣布2021年第一季度财务业绩和公司更新

Morning Star · 企业 · 05月10日
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Galafold ®(Migalastat)业绩反映出全球所有主要区域继续大力采用;有望实现3亿至3.15亿美元的收入指导

受全球持续增长的推动, 21财年第一季度Galafold总收入为6640万美元

与美国FDA就口蹄疫AT - GAA举行积极的BLA会前会议;滚动BLA呈件有望在21年第二季度完成,全球呈件预计在2021年全年完成。

Pompe和Fabry基因治疗项目的新数据将于5月11日至14日在美国基因和细胞治疗学会第二十四届年会上提交

继续加强高级管理团队,增加S é bastien Martel作为SVP 、战略和业务发展

美国东部时间今天上午8时30分电话会议和网播

2021年5月10日,费城(环球通讯社)--专注于发现、开发和交付罕见疾病新药的专注于患者的全球生物技术公司Amicus Therapeutics(纳斯达克: Fold)今天宣布了截至2021年3月31日的季度财务业绩。

Amicus Therapeutics , Inc .主席兼首席执行官约翰 F . Crowley表示: "在整个第一季度,我们仍然专注于推进我们对患者的愿景,并实现2021年的关键战略优先事项,包括Galafold的持续商业增长,推进AT - GAA的监管和启动准备,以及推进我们强大的基因治疗管道。通过这些努力,我们继续推动我们的使命,为患者的生活带来深刻的改变。 "

Amicus Therapeutics , Inc .的总裁兼首席运营官布拉德利- L . Campbell说: "我们对Galafold在全球范围内的持续发展势头感到非常高兴。 "在第一季度,尽管第四季度到第一季度的收入受到典型的不平衡订购模式的影响, COVID加剧了这种模式,但我们看到治疗患者增加,合规率仍然很高。重要的是,在第二季度末, Galafold上的患者数量超过了我们的内部估计,第二季度的第一周继续超过预期。基于这一势头,并继续预计COVID将在下半年恢复,我们有信心满足2021年全年的指导。 "

机构重点

  • Galafold的全球收入 ® (Migalastat)于2021年第一季度的营业收入为66 , 400 , 000元。第一季度的营业收入较2020年第一季度的总收入60 , 500 , 000元同比增长9.8% 。按固定货币基准计算,第一季度的营业收入总额为63 , 000元,按固定货币汇率4.1%计量,受惠于340 , 000元或5.7%的正面货币影响。
  • Galafold的势头继续领先于内部预期,并有望实现3亿至3.15亿美元的全年收入指导。
    • 第一季度的收入反映了患者需求的增加,但被美国以外地区的订单时间、美国的重新授权以及COVID导致的不规则订单模式所抵消,这与我们对季度间非线性增长的预期一致。
    • 在第一季度, Galafold上的患者人数超过了公司的内部估计,因为在Galafold报销的30多个市场上持续增长。
    • 公司继续预计2021年开始使用Galafold治疗的新患者人数将高于2020年。
    • 全球遵守率和遵守率继续超过90% 。
  • 在BLA与美国联邦国防管理局的会前会议上积极的书面沟通后,有望在今年第二季度完成AT - GAA在Pompe疾病方面的滚动BLA提交。预计在整个2021年期间,欧盟和其他地区将提交更多监管文件。
  • 该公司的Fabry和Pompe基因治疗临床候选人的临床前数据将提交给美国基因和细胞治疗学会24 第3次 五月十一日周年大会 第3次 - 14 第3次 。作为与宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院基因治疗项目的研究合作的一部分,将介绍来自Fabry AAV基因治疗项目的新的非人类灵长类数据。此外,我们优化的POMPE疾病基因治疗候选方案的新数据将提供,在临床前模型中,该方案阻止了年轻POMPE小鼠肌肉纤维病理学的发展,并逆转了老年POMPE小鼠原有的肌肉纤维病理学。这些数据继续验证了友好工程转基因与Penn的AAV技术相结合,以开发下一代基因治疗的协同作用。

  • 临床Batten基因治疗项目继续取得进展。本公司继续在各自的1 / 2阶段研究中跟踪前13名CLN6患者和4名CLN3患者。重点仍然是推进制造、临床和监管活动,以便进行下一次临床研究。

  • 现金状况足以在毋须任何未来摊薄融资的情况下实现自我维持。本公司继续审慎管理开支及投资,同时执行Galafold推出计划、进行AT - GAA全球监管申请及推进发展计划。

2021年第一季度财务业绩

  • 2021年第一季度的总收入为66 , 400 , 000元,较2020年第一季度的总收入60 , 500 , 000元同比增长9.8% 。按固定货币基准计算, 2021年第一季度的总收入为63 , 000元,按固定货币汇率4.1%计量的经营收入增长。所呈报的收入受货币正面影响340 , 000元(即5.7%)的推动。
  • 于2021年3月31日,现金、现金等价物及有价证券总额为4.174亿美元,而于2020年12月31日为4.833亿美元。
  • 2021年第一季度,公认会计原则的运营支出总额为1.129亿美元,而2020年第一季度为1.32亿美元,这反映了我们正在进行的投资的时间。
  • 2021年第一季度非公认会计原则的经营开支总额为9 , 050万美元,较2020年第一季度的1.167亿美元有所减少,反映了我们投资于管道的时间安排。1 .
  • 净亏损为6 570万美元,即每股0.25美元,而2020年第一季度净亏损为8 890万美元,即每股0.35美元。

1所有报告期间公认会计原则结果与本公司非公认会计原则调整措施的全面对账载于本新闻稿表格。

2021年财务指导

  • 于2021年全年,本公司预期Galafold总收入为3亿至3.15亿美元。 2021年的双位数收入增长预期将由包括美国、欧盟、英国及日本在内的所有主要市场的持续经营增长及商业执行所推动。
  • 非GAAP 2021年全年运营费用指导为4.1亿至4.2亿美元,这是由于继续投资于全球Galafold启动、 AT - GAA临床研究和启动前活动,以及推进我们的基因治疗管道。2 .
  • 于2021年3月31日,现金、现金等价物及有价证券总额为4.174亿美元。根据目前的营运模式,本公司相信目前的现金状况及预期未来收益足以透过自我维持为本公司的营运及持续研究项目提供资金。

2非一般公认会计原则的期望与相应的一般公认会计原则措施之间的差异,如果不作出不合理的努力,就无法加以协调,因为将被排除在一般公认会计原则措施之外的项目的可变性、复杂性和可见度都很低。

各项目2021年预期里程碑

Galafold(Migalastat)口服精密药治疗法布里病

  • 2021年继续收入增长
  • 扩大欧盟标签以涵盖青少年人口的计划
  • 继续扩大地域
  • 书记官处和其他第四阶段研究

AT - GAA治疗盆腔炎

  • 21年第二季度完成BLA提交, 2021年下半年完成欧盟MAA提交
  • 正在进行的支持性研究,包括儿科和推广研究

基因治疗组合

  • 为CLN6 Batten疾病基因治疗项目提前进行生产活动和监管讨论,以使更多的患者能够使用GMP临床等级的材料。
  • 报告来自CLN3 Batten疾病基因治疗阶段1 / 2研究的初步数据;提前生产活动和监管讨论,以使更多的患者能够使用GMP临床等级的材料。
  • 继续推进Pompe和Fabry基因治疗的IND -赋能工作。
  • 在多个临床前项目中披露额外的临床前数据和潜在的IND候选声明
  • 制造业的进步和整个投资组合的更新

电话会议和网播Amicus Therapeutics将于今日2021年5月10日美国东部时间上午8 : 30主持电话会议和音频网播,讨论2021年第一季度的财务业绩和公司最新情况。感兴趣的与会者和投资者可致电877 - 303 - 5859(美国/加拿大)或678 - 224 - 7784(国际),会议号: 5767104 。

还可以通过Amicus Therapeutics Corporate网站ir . amicusrx . com的投资者部分访问现场音频网播和相关的演示材料。鼓励网站参与者在通话开始前15分钟在网站上注册。从2021年5月10日美国东部时间上午11点30分开始,将提供7天的重播通话。重播的接入号码是855 - 859 - 2056(美国/加拿大)和404 - 537 - 3406(国际);会议号: 5767104 。

关于加拉佛德

Galafold ®(Migalastat)123毫克胶囊是α -半乳糖苷酶A(Alpha - Gal A)的口服药理作用伴侣,用于治疗有适合半乳糖苷酶α基因(GLA)变异的成年人的Fabry疾病。在这些患者中, Galafold通过稳定身体本身的功能失调酶来工作,以便它可以清除疾病底物的积累。在全球范围内, Amicus Therapeutics估计,大约35%至50%的Fabry患者可能有适合的GLA变异,尽管这一范围内的顺从率随地理而异。 Galafold在世界40多个国家获得批准,包括美国、欧盟、英国、日本和其他国家。

美国工业和使用

Galafold用于治疗成年人,根据体外检测数据,确诊为Fabry病,并有适合的Galactosidase α基因(GLA)变体。

此适应症是在肾脏间质毛细血管细胞globotriaosylceramide(KIC GL - 3)底物减少的基础上加速批准的。该适应症的持续批准可能取决于在验证性试验中对临床益处的验证和描述。

美国重要安全信息

纠正措施

报告最常见的不良反应为头痛、鼻咽炎、尿路感染、恶心和发热(≥ 10%)。

具体人员的使用

没有足够的临床数据说明孕妇使用甲胎体的严重先天缺陷和流产的药物相关风险。建议妇女对胎儿的潜在风险。

目前尚不清楚母乳中是否含有甲胎老,因此,母乳哺育的发展和健康益处应与母亲对甲胎老的临床需要以及甲胎老或潜在的母亲状况对母乳喂养的儿童产生的任何潜在不利影响一并考虑。

Galafold不推荐用于需要透析的严重肾损害或终末期肾病患者。

在儿科患者中, Galafold的安全性和有效性尚未确定。

要报告疑似不良反应,请致电1 - 877 - 4amicus或FDA ,电话1 - 800 - FDA - 1088或www . fda . gov / medwatch与Amicus Therapeutics联系。

有关Galafold的更多信息,包括美国处方的全部信息,请访问https : / www . amicusrx . com / pi / Galafold . pdf 。

欧盟重要安全信息

Galafold的治疗应该由在诊断和治疗Fabry疾病方面有经验的专家发起和监督。 Galafold不推荐用于不适应突变的患者。

  • Galafold并不打算与酶替代疗法同时使用。
  • Galafold不推荐用于严重肾功能损害的Fabry疾病患者(<30毫升/分钟/ 1.73米)。2)对于0 - 15岁的儿童, Galafold的安全性和有效性尚未确定。
  • 对于肝功能受损的患者或老年人,不需要调整剂量。
  • 孕妇使用这种药物的经验非常有限。如果你怀孕了,认为你可能怀孕了,或者正在计划生孩子,在你检查过医生、药剂师或护士之前,不要服用这种药物。
  • 服用甲氟醚时,应采取有效的节育措施,目前尚不清楚甲氟醚是否在母乳中排出。
  • Galafold的禁忌症包括对活性物质或上述信息中列出的任何辅料过敏。
  • 建议定期监测(每6个月)从Galafold开始或转到Galafold的患者的肾功能、超声心动图参数和生化标记。
  • 过量:建议在Galafold过量的情况下进行一般医疗护理。
  • 据报道,最常见的不良反应是头痛,大约有10%的患者接受了甲酚治疗。有关不良反应的完整列表,请查看PRODUCT CHARACTERISTICS的摘要。
  • 打电话给你的医生寻求关于副作用的医学建议。

有关Galafold的进一步重要安全信息,包括posology和管理方法、特别警告、药物相互作用和药物不良反应,请参见欧洲安全和消费者保护委员会关于Galafold的网站www . ema . europa . eu 。

关于友好疗法

Amicus Therapeutics(Nasdaq : Fold)是一家专注于患者的全球性生物技术公司,专注于为患有罕见代谢疾病的人发现、开发和提供新型优质药物。 Amicus Therapeutics专注于患者,致力于推进和扩大尖端、一流或一流罕见代谢疾病药物的强大管道。欲了解更多信息,请访问公司网站www . amicusrx . com ,并关注推特和LinkedIn 。

非公认会计原则财政措施

除根据美国公认会计原则编制的财务资料外,本新闻稿亦载有经调整财务计量,我们相信该等财务计量为投资者及管理层提供有关经营表现及趋势的补充资料,以促进各期间之间及有关预测资料的比较。该等经调整财务计量为非公认会计原则计量,除根据美国公认会计原则编制的资料外,应被视为(但并非替代)该等资料。我们一般不包括管理层认为不会影响我们的基本营运且不符合公认会计原则对不寻常或非经常性项目的定义的若干公认会计原则项目。其他公司可能以不同方式界定该等计量。就报告期间而言,公认会计原则结果与可资比较非公认会计原则计量的全面对账载于本新闻稿的财务表格一节。当我们按前瞻性基准就非公认会计原则预期的经营开支提供预期时,非公认会计原则预期与相应公认会计原则计量之间的差异一般不会未经不合理的努力而

前瞻性声明

本新闻稿载有1995年《私人证券诉讼改革法》所指的「前瞻性声明」 ,内容有关我们产品的临床前及临床开发、临床前研究及临床试验结果的时间及报告、我们产品候选人的潜在监管批准的前景及时间、商业化计划、制造及供应计划、融资计划以及本公司的预计收入及现金状况。纳入前瞻性声明不应被视为我们的任何计划将实现的声明。本新闻稿中的任何或所有前瞻性声明可能有误,并可能受到我们可能作出的不准确假设或已知或未知风险及不确定性的影响。例如,就有关目标、进度、时间及与监管部门讨论的结果而言,尤其是我们的临床前研究及临床试验的潜在目标、进度、时间及结果,以及收入目标(包括彼等将受COVID - 19相关中断的影响),乃基于目前的资料作出。倘我们的经营及╱或所有前瞻性声明(包括该等)可能导致无法于

联系人:

投资者:

安德鲁 ·福南

投资者关系司司长

afaughnan @ amicusrx . com

(609)662 - 3809

媒体:

戴安娜· 摩尔

全球公司通信主管

dmore @ amicusrx . com

(609)662 - 5079

Fold - G

表1

Amicus Therapetics公司

综合业务报表

(未经审计)

(以千美元计,但份额和每股金额除外)

截至三月三十一日止三个月,
2021年 2020年
产品销售净额 $ 1 66 402 $ 1 小行星60525
销售货物的成本 小行星6 539 小行星6552
毛利 59 863 53 973
业务费用:
研究与开发 64 117 89 120
销售、一般和行政 小行星46 小行星40
应付或然代价公平值变动 小行星471 小行星931
折旧和摊销 1 604 小行星1764
业务费用共计 小行星112 918 小行星132 030
业务损失 (53 055) )() (78 057) )()
其他(支出)收入:
利息收入 165年 小行星1515
利息开支 (7 992) )() (3 729) )()
其他支出 (3 200) )() (8 316) )()
所得税前损失 (64 082) )() (88 587) )()
所得税支出 (1 582) )() (361) )()
普通股股东应佔亏损净额 $ 1 (65 664) )() $ 1 (88 948) )()
每股普通股应佔亏损净额-基本及摊薄 $ 1 (0.25) )() $ 1 (0.35) )()
已发行加权平均普通股-基本及摊薄 小行星264 369 317 256 968 248


表2

Amicus Therapetics公司

合并资产负债表

(未经审计)

(以千美元计,但份额和每股金额除外)

2021年3月31日 2020年12月31日
资产
流动资产:
现金及现金等价物 $ 1 小行星184833 $ 1 小行星163 240
有价证券投资 小行星232 596 小行星320 029
应收账款 44 931 小行星46 923
存货 小行星18801 小行星19556
预付费用和其他流动资产 21 730 小行星29 721
流动资产共计 小行星502 891 小行星579 469
于2021年3月31日及2020年12月31日,经营租赁使用权资产减累计摊销分别为7 , 499元及7 , 574元 22 363 小行星23
物业及设备,扣除分别于2021年3月31日及2020年12月31日的累计折旧15 , 961元及14 , 487元 小行星43 小行星43 863
正在进行的研究和开发 23 000 23 000
商誉 小行星197797 小行星197797
其他非流动资产 小行星20538 小行星19
资产共计 $ 1 小行星810 034 $ 1 小行星886 520
负债和股东权益
流动负债:
应付账款 $ 1 16 110 $ 1 17 063
应计费用和其他流动负债 小行星57 小行星96 841
应付或然代价 19 600 8 900
经营租赁负债 小行星6764 小行星6872
流动负债共计 小行星99 小行星129
递延偿还款 小行星7 406 小行星7 406
长期债务 小行星389 789 小行星389 254
应付或然代价 小行星6696 小行星16925
递延所得税 小行星4896 小行星4896
经营租赁负债 小行星44 小行星45
其他非流动负债 6 268 6 379
负债共计 小行星559 138 600 140
承付款和意外开支
股东权益
面值0.01元的普通股、 500 , 000股授权股份、 266 , 007 , 718股及262 , 063 , 461股分别于2021年3月31日及2020年12月31日已发行及尚未发行股份 小行星2680 小行星2650
额外实收资本 2 350 507 2 308 578
累计其他全面收益(亏损):
外币换算调整 小行星9020 8 412
可供出售证券之未变现亏损 (185) (185)
逮捕令 - 小行星12 387
累计赤字 (2 111 126) (2 045 462)
股东权益总额 小行星250 小行星286 380
负债和股东权益共计 $ 1 小行星810 034 $ 1 小行星886 520

表3

Amicus Therapetics公司

非公认会计原则财务措施的调节

(单位:千)

三个月终了
3月31日,
2021年 2020年
业务费用总额--如报告的一般公认会计原则 $ 1 小行星112 918 $ 1 小行星132 030
研究与开发:
股份报酬 6 305 小行星5 253
销售、一般和行政:
股份报酬 小行星14 7 343
应付或然代价公平值变动 小行星471 小行星931
折旧和摊销 1 604 小行星1764
对报告的公认会计原则的业务费用调整总额 22 429 15 291
业务费用总额--经调整 $ 1 小行星90 489 $ 1 小行星116 739
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